23 марта 2017 г. Управление по контролю над качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило Бавенцио (авелумаб) (Bavencio (avelumab)) для лечения взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше с метастатической карциномой Меркеля (КМ), включая тех, кто ранее не получал химиотерапию. Это первое одобренное FDA лечение метастатической карциномы Меркеля, редкой, агрессивной формы рака кожи.

«В то время как рак кожи является одним из наиболее распространенных видов рака, у пациентов с редкой формой, называемой карциномой Меркеля, до сих пор не было утвержденного метода лечения», - сказал Richard Pazdur, и.о. директора Отдела гематологии и онкологии в центре по оценке и исследованиям лекарственных средств Управления по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) и директор Центра онкологии FDA. «Научное сообщество продолжает делать успехи, направленные против механизмов иммунной системы организма для лечения различных видов злокачественных новообразований. Эти достижения приводят к новым методам лечения - даже в редких формах рака, где варианты лечения ограничены или отсутствуют».

По данным Национального института рака (NCI), примерно у 1600 человек в США каждый год диагностируют КМ. Большинство пациентов имеют локализованную форму опухоли, которую можно лечить с помощью хирургического метода, примерно у половины всех пациентов будет рецидив заболевания, а более 30% в конечном итоге будут иметь метастатическую форму. У пациентов с метастатической формой КМ опухоль распространилась за пределы кожи в другие части тела.

Бавенцио ориентирован на путь PD-1 / PD-L1 (белки, которые определяются на поверхности иммунных клеток и некоторых опухолевых клетках). Блокируя эти взаимодействия, Бавенцио может помочь иммунной системе организма атаковать раковые клетки.

Бавенцио получил ускоренное одобрение, которое позволяет FDA одобрять лекарства для серьезных состояний, чтобы восполнить неудовлетворенную медицинскую потребность, используя данные клинических исследований, которые, как полагают, дают предварительную оценку о клинической пользе для пациентов. Дополнительные клинические исследования необходимы для подтверждения клинической пользы Бавенцио, и в настоящее время спонсор проводит эти исследования.

Сегодняшнее одобрение Бавенцио было основано на данных одно-группового исследования 88 пациентов с метастатической формой КМ, ранее получавших по крайней мере один режим химиотерапии. В ходе исследования оценивали частоту объективного ответа (частота полного ответа + частичного ответа, %), а для пациентов с ответом на лечении - длительность контроля над заболеванием (продолжительность ответа). Из 88 пациентов, которые получили Бавенцио в исследовании, 33% имели полный или частичный ответ. При этом ответ длился более шести месяцев у 86% пациентов и более 12 месяцев у 45% пациентов.

Побочные эффекты Бавенцио включают усталость, скелетно-мышечную боль, диарею, тошноту, реакции, связанные с инфузией, сыпь, снижение аппетита и отечность конечностей (периферические отеки). Наиболее частые серьезные эффекты для Бавенцио связаны с иммунной системой, когда иммунная система организма поражает здоровые клетки или органы, такие как легкие (пневмонит), печень (гепатит), толстая кишка (colitis), органы эндокринной системы (эндокринопатии) и почки (нефрит). Кроме того, существует риск серьезных инфузионных реакций. Пациенты, которые имели серьезные или опасные для жизни реакции, связанные с введением препарата, должны прекратить использовать Бавенцио. Беременные или кормящие женщины не должны получать лечение Бавенцио, потому что это может нанести вред развивающемуся плоду или новорожденному ребенку.

FDA предоставило возможность данной заявке Приоритетного рассмотрения и был присвоен статус нового препарата -  терапии прорыва. Бавенцио также получил статус Орфанного препарата, который обеспечивает стимулы, для  развития лекарств для редких болезней.

FDA предоставило ускоренное одобрение Бавенцио EMD Serono Inc.

FDA, агентство в Департаменте здравоохранения и социальных услуг США, защищает общественное здоровье, обеспечивая безопасность, эффективность и надежность лекарственных препаратов, вакцин и других биологических продуктов для использования человеком и медицинских приборов. Агентство также несет ответственность за безопасность и надежность продуктов питания нашей страны, косметики, пищевых добавок и продуктов, с электронным излучением, а также регулирует табачные изделия.

Источник: веб-сайт FDA (https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm548278.htm).